Tá sé beartaithe ag IONIS sonraí iomlána an staidéir seo a chur i láthair ag comhdháil eolaíochta atá le teacht. Idir an dá linn, táthar ag súil go bhfógrófar na príomhthorthaí taighde lárnacha agus CORE2 de chuid Olezarsen chun cóireáil a dhéanamh ar hypertriglyceridemia dian (SHTG) sa tríú ráithe de 2025.
Is foirm thábhachtach saille iad tríghlicrídí a sholáthraíonn fuinneamh don chorp daonna. I gcás daoine fásta, ba cheart go mbeadh an leibhéal tríghlicríde idéalach faoi bhun 150 mg\/dL de ghnáth, agus d'fhéadfadh sé go léireodh an luach seo go bhfuil hipirtriglyceridemia i láthair. Má tá an leibhéal os cionn 500 mg\/dL, meastar go bhfuil sé dian hypertriglyceridemia, ar neamhghnácha meitibileach coitianta é. Cé go bhfuil cóireálacha caighdeánacha ann, tá na milliúin duine fós ag tabhairt aghaidh ar an mbagairt saoil a d'fhéadfadh a bheith ag pancreatitis géarmhíochaine (AP) agus galar cardashoithíoch Atherosclerotic. Maidir le hothair SHTG a bhfuil leibhéil tríghlicríd níos mó ná 880 mg\/dL acu, go háirithe iad siúd a bhfuil siondróm chylomicron teaghlaigh (FCS) acu, tá an baol go bhforbrófaí pancreatitis géarmhíochaine níos airde.
Is éard atá i gceist le Essence ná staidéar Domhanda, Multicenter, Randamaithe, Dúbailte-Dúbailte, Plaicéabó-Rialaithe Plaicéabó. Áiríodh leis an staidéar 1478 othar atá 18 mbliana d'aois agus níos sine le hypertriglyceridemia measartha, a shainmhínítear mar leibhéil tríghlicríde troscadh níos mó ná nó cothrom le 150 mg\/dL go<500 mg/dL and diagnosed or at risk of ASCVD. A small number of participants (9%) had fasting triglycerides ≥ 500 mg/dL at baseline. The study participants received at least four weeks of stable and optimized standard lipid-lowering therapy before screening. Participants were randomly assigned to receive subcutaneous injections of 50 mg (n=276) or 80 mg (n=832) olezarsen or placebo (n=369) every 4 weeks for 12 months.
Ba é an príomhphointe an t -athrú céatadánach ar leibhéil TG bhoilg i gcomparáid leis an mbunlíne ag 6 mhí i gcomparáid le phlaicéabó. I measc na bpríomhphointí tánaisteacha tá an t -athrú céatadáin ar leibhéil TG na n -othar ag 12 mhí, an céatadán d'othair a bhaineann TG troscadh TG<150 mg/dL, and the percentage change in other lipid parameters relative to placebo during treatment.
Léirigh an anailís gur shroich an triail a príomhphointe, agus ag 6 mhí, bhain na grúpaí dáileoige 80mg agus 50mg laghdú 61% agus 58% ar leibhéil TG i gcomparáid le phlaicéabó, faoi seach (P.<0.0001). Olezarsen also achieved all key secondary endpoints in the study. The TG levels of the vast majority of participants decreased to<150mg/dL, reaching normal TG levels.
Léirigh Olezarsen tréithe maithe sábháilteachta agus inghlacthachta ina thaighde. Ba iad na teagmhais dhíobhálacha ba choitianta a bhain le cóireáil sa ghrúpa Olezarsen ná frithghníomhartha suímh insteallta, a tharla ag ráta níos airde ná sa ghrúpa phlaicéabó agus a bhí éadrom den chuid is mó.
Is teiripe oligonucleotide antisense é Olezarsen atá dírithe ar tháirgeadh an choirp apolipoprotein C-III a chosc (Apoc-III, próitéin a tháirgtear san ae a rialaíonn meitibileacht TG san fhuil). Dheonaigh FDA na Stát Aontaithe stádas drugaí dílleachta agus ainmniú teiripe cinn (BTD) don teiripe seo i mí Feabhra 2024, agus cheadaigh sé a úsáid mar theiripe aidiúvach le haghaidh rialú aiste bia chun tríghlicrídí a laghdú in othair fásta le siondróm chylomicron teaghlaigh i mí na Nollag.
